骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的肿瘤性疾病。
骨髓是人体造血的场所，含有丰富的造血干细胞，当患上骨髓增生异常综合征时，患者的骨髓就不能正常造血，出现骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭，并且高风险向急性白血病转化。
骨髓增生异常综合征的治疗以改善造血、提高生活质量、减缓病情发展为主，根治方法是异基因造血干细胞移植，目前临床常用的治疗药物包括疫调节剂、免疫抑制剂和去甲基化药物，具体的治疗方案和药物应该在医生的指导下，根据个人情况进行选择，不可随意滥用药物，以免加重病情。