再生障碍性贫血是一组由化学、物理、生物因素、药物及不明原因引起骨髓干细胞及造血微环境损伤，以致红髓被脂肪髓代替、血中全血细胞减少的血液病。可能由于：①多种病因导致造血干细胞或基质细胞损伤;②造血调控因子产生或功能异常;③造血干细胞表面死亡受体表达增强或对致凋亡作用敏感性升高;④机体产生针对造血干细胞的异常自身免疫。
临床表现为骨髓造血功能低下、全血红细胞减少和贫血、出血、感染症候群。很多再障患者采用输血、激素、化疗等方式治疗后，效果不佳，副作用大，还债台高垒，甚至失去治疗信心。但再障不是绝症，更不等于死亡!